In einem bedeutenden Fortschritt für die Behandlung der Parkinson-Krankheit (PK) hat NeuroDerm Ltd., eine Tochtergesellschaft der Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, die Ergebnisse der Phase-3-Studie BouNDless veröffentlicht, die in The Lancet Neurology erschienen sind.
Die Studie bewertete die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ND0612, einer kontinuierlichen subkutanen Infusion von Levodopa/Carbidopa (LD/CD), und zeigte, dass sie der oralen Sofortfreisetzung von LD/CD bei der Verwaltung von motorischen Fluktuationen bei PK-Patienten überlegen ist.
Transformation der Parkinson-Krankheitsbehandlung
Die Parkinson-Krankheit, von der weltweit über 10 Millionen Menschen betroffen sind, ist durch den Tod von Dopamin-produzierenden Zellen im Gehirn gekennzeichnet, was zu motorischen Symptomen führt, die den Alltag stark beeinträchtigen.
Levodopa, kombiniert mit einem Levodopa-Abbauhemmer wie Carbidopa, bleibt der Grundpfeiler der PK-Behandlung. Die Wirksamkeit von oralem Levodopa kann jedoch im Laufe der Zeit nachlassen und zu motorischen Fluktuationen führen, die mit aktuellen Therapien schwer zu managen sind.
Die Ergebnisse der BouNDless-Studie bieten Hoffnung und zeigen, dass ND0612 die "ON"-Zeit ohne problematische Dyskinesie signifikant erhöht und die "OFF"-Zeit im Vergleich zu oralem LD/CD reduziert.
"Dies könnte einen Paradigmenwechsel darstellen, wie wir die Parkinson-Krankheit managen, insbesondere für diejenigen, die mit aktuellen oralen Therapien motorische Fluktuationen erleben", sagte Professor Alberto Espay, der leitende US-Untersucher der Studie.
Studien-Highlights
ND0612 erreichte eine statistisch signifikante Zunahme von 1,72 Stunden in der "ON"-Zeit ohne problematische Dyskinesie über orales LD/CD hinaus und erfüllte damit den primären Endpunkt der Studie.
Es wurden signifikante Reduktionen der täglichen "OFF"-Zeit beobachtet, wobei ND0612 eine zusätzliche Reduktion von 1,4 Stunden im Vergleich zu oralem LD/CD zeigte.
Sekundäre Endpunkte, einschließlich Verbesserungen in den Movement Disorders Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Teil II-Scores und sowohl Patienten- als auch Kliniker-Globalurteilen der Veränderung, unterstrichen das Potenzial von ND0612, die Lebensqualität für PK-Patienten zu verbessern.
Das Sicherheitsprofil von ND0612 war konsistent mit dem bekannten Sicherheitsprofil von oralem LD/CD, wobei Reaktionen an der Infusionsstelle die am häufigsten gemeldeten behandlungsemergenten unerwünschten Ereignisse waren. Bemerkenswert ist, dass Dyskinesie, Stürze und ON/OFF-Phänomene in der ND0612-Gruppe weniger häufig gemeldet wurden.
Ausblick
Mit diesen vielversprechenden Ergebnissen steht ND0612 kurz davor, eine neue, weniger invasive Behandlungsoption für PK-Patienten mit motorischen Fluktuationen anzubieten.
"Diese Ergebnisse unterstreichen nicht nur das günstige Nutzen-Risiko-Profil von ND0612, sondern auch sein Potenzial, den Alltag dieser Patientengruppe signifikant zu verbessern", bemerkte Tami Yardeni, EVP der klinischen Entwicklung bei NeuroDerm.
Während die medizinische Gemeinschaft gespannt auf die Entscheidung der US-amerikanischen Food and Drug Administration wartet, mit einem Zieltermin für das zweite Quartal 2024, sieht die Zukunft für diejenigen, die gegen die Parkinson-Krankheit kämpfen, heller aus. Dieser Durchbruch könnte eine neue Ära in der PK-Behandlung einläuten, die kontinuierliche Innovation und patientenzentrierte Pflege im Kampf gegen diese herausfordernde Erkrankung betont.
